terapia genica

Terapia genica, addio alle malattie legate ai propri geni

Possiamo finalmente dire che ci sono dei miglioramenti nel campo genetico. La terapia genica si sta man mano diffondendo per combattere i mali.

Stiamo ormai nel 2020 e nel campo scientifico l’umanità ha fatto dei grandi progressi. Uno di quest’ultimi che sicuramente non risale ad oggi ma che è migliorato con il tempo è nella terapia genica.

La prima idea di terapia genica fu pubblicata nel 1972 quando si pensava di sostituire un gene malato con un gene sano.

Da quell’anno ad oggi sono stati fatti migliaia di esperimenti fallimentari. Però, dopo molto tempo nel 2003, è stato approvato in Cina, uno dei primi farmaci per un tumore alla pelle.

Per far espandere questo tipo di medicinale, dal 2003, ci sono voluti ben 14 anni. Questo è accaduto quando gli americani hanno provato per la prima volta il farmaco ed ha funzionato. 

Questo medicinale interferisce con i geni difettosi utilizzando tratti del DNA e RNA per ostacolare il loro funzionamento.

Come funziona l’inserimento genico?

L’inserimento viene fatto tramite un virus del tutto innocuo che viene iniettato nel corpo. Il virus trasporta e inserisce così, il buon gene all’interno del genoma esistente, annullando gli effetti delle mutazioni dannose di altri geni.

Alcune di queste terapie e farmaci sono: la gendicina, glybera, imlygic, kymriah, luxturna, strimvelis, yescarta, zolgensma e zynteglo.

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Invece, come funziona l’interferenza genica?

Differentemente dall’inserimento, l’interferenza utilizza un filamento di RNA o DNA (detto oligo-nucleotide). Questo una volta inserito all’interno di una cellula specifica del paziente, può legarsi ad un gene specifico o a delle molecole che fanno da filo conduttore, inattivandole.

Ci sono dei trattamenti diversi: il primo si basa su filamenti di DNA, mentre altri su filamenti di RNA. Questi fermano le molecole di istruzione che vanno dal gene alle fabbriche proteiche delle cellule.

Ecco alcuni farmaci e casi di interferenza genetica: defitelio, exondys 51, kynamro, macugen, spinraza.

Tutti questi trattamenti e farmaci citati sono stati sviluppati negli anni, ma la ricerca scientifica non si ferma, anche se possiamo dire che malattie come il cancro hanno vita a breve termine e chi se lo potrà permettere potrà ricevere queste cure “miracolose”.

Se volete leggere i casi e i farmaci nel dettaglio cliccare qui.

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